Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）可治療疾病的根本病因，代表著一個重大醫(yī)學突破。BioMarin制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批準Voxzogo（伏索利肽），該藥是一種每日注射一次的C型利鈉肽（CNP）類似物，用于治療5歲及以上且生長板開放的軟骨發(fā)育不全癥（achondroplasia）兒科患者，增加線性生長。軟骨發(fā)育不全癥是人類中最常見的不成比例的身材矮小。

在批準Voxzogo的同時，FDA還頒發(fā)給BioMarin公司一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查憑證（PRV），以獎勵該公司在罕見病新藥研發(fā)方面做出的突出貢獻。這張PRV可以兌換使任何后續(xù)不符合優(yōu)先審查的新藥進行優(yōu)先審查，并且可以出售或轉(zhuǎn)讓。

基于年化增長速度（AGV）的改善，該適應癥在加速審批程序下獲得批準。針對該適應癥的繼續(xù)批準，將取決于驗證性研究中對臨床益處的驗證和描述。為了滿足這一上市后要求，BioMarin打算使用正在進行的開放標簽擴展研究，與現(xiàn)有的自然史進行比較。

在歐盟，Voxzogo于2021年8月獲得批準，用于治療年齡從2歲至生長板閉合的兒童治療軟骨發(fā)育不全癥（achondroplasia）。在美國和歐盟，Voxzogo均被授予了治療軟骨發(fā)育不全癥的孤兒藥資格（ODD）。生長板閉合發(fā)生在青春期后，當達到最終成人身高之時。

Voxzogo是第一個被批準治療軟骨發(fā)育不全癥兒童患者的藥物，可治療疾病的根本原因，代表著一個重大醫(yī)學突破，有潛力對患者的生活產(chǎn)生有意義的影響。Voxzogo的活性藥物成分為vosoritide（伏索利肽），這是一種修飾的C型利鈉肽（CNP），通過下調(diào)成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）信號，從而促進軟骨內(nèi)骨形成，直接靶向軟骨發(fā)育不全癥的內(nèi)在病理生理學。

此次批準，基于一項全球隨機、雙盲、安慰劑對照3期研究以及這項3期研究的開放標簽擴展部分的結(jié)果。該研究入組了121例年齡在5至14.9歲軟骨發(fā)育不全癥兒童。安慰劑組和Voxzogo組的基線平均AGV分別為4.06厘米/年和4.26厘米/年。在治療第52周，安慰劑組AGV與基線相比的變化為-0.17厘米/年，Voxzogo組AGV與基線相比的變化為1.40厘米/年，使得Voxzogo組與安慰劑組相比AGV在統(tǒng)計學上顯著改善1.57厘米/年。在52周雙盲安慰劑對照3期研究后，58例最初隨機分配至Voxzogo的患者，進入開放標簽擴展期。自隨機化后隨訪2年的患者中，AGV的改善保持不變。

軟骨發(fā)育不全癥是人類中最常見的不成比例的身材矮小，其特征是軟骨內(nèi)骨化減慢，導致長骨、脊柱、面部和顱底不成比例的短小和結(jié)構(gòu)紊亂。這種情況是由成纖維細胞生長因子受體3基因（FGFR3）突變引起的，FGFR3是骨生長的負調(diào)節(jié)因子。

除了不成比例的身材矮小，軟骨發(fā)育不全癥患者可能會經(jīng)歷嚴重的健康并發(fā)癥，包括大孔壓迫、睡眠呼吸暫停、彎腿、面部發(fā)育不全、下背部永久性擺動、椎管狹窄和反復的耳部感染。其中一些并發(fā)癥可能導致需要進行侵入性手術(shù)，如脊髓減壓和伸直彎曲的雙腿。此外，研究顯示每個年齡段的死亡率都在增加。

超過80%的軟骨發(fā)育不全癥兒童的父母都是中等身材，并且疾病是由自發(fā)基因突變所引起的。全球軟骨發(fā)育不全癥的發(fā)病率，約為25000例活產(chǎn)兒中有一例。vosoritide是一種從天然人肽中衍生出來的C型利鈉肽（CNP）類似物，是一種有效的軟骨內(nèi)骨化刺激劑。天然人肽是骨骼生長的正向調(diào)節(jié)因子。vosoritide與特定受體結(jié)合，啟動抑制過度活躍的FGFR3通路的細胞內(nèi)信號。

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